醫療大麻》美FDA批准 Epidiolex第三個適應症

近日，全球領先的醫藥大麻公司GW Pharma及其美國子公司Greenwich Biosciences宣布，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准其大麻二酚藥物Epidiolex口服製劑，用於治療1歲及以上“結節性硬化症（TSC）”患者相關的癲癇發作。

Epidiolex是GW Pharmaceuticals公司研發的基於CBD（大麻二酚）的抗癲癇藥物，它是一種口服的、高純度CBD提取物液體製劑。

這是目前美國FDA批准的唯一合法大麻藥物。此前，美FDA已經批准Epidiolex用於治療2歲及以上患者的Lennox-Gastaut症候群（LGS）或Dravet卓飛症候群相關的癲癇發作。

Epidiolex治療TSC相關癲癇發作的有效性，在一項隨機、雙盲、安慰劑對照試驗中得到了證實。

在這項試驗中224名患者中有148名患者接受了Epidiolex治療，在16週的治療期間，與安慰劑治療的患者相比，使用Epidiolex治療的TSC患者的癲癇發作頻率明顯降低。

CBD藥物適應症

結節性硬化症（TSC），又稱Bourneville病，是一種常染色體顯性遺傳的神經皮膚綜合徵。兒童期發病，發病率約為1/6000，男女之比為2：1。癲癇是本病的主要神經症狀，發病率佔70%～90%。 2018年5月，中國國家衛生健康委員會制定的《第一批罕見病目錄》將結節性硬化症收錄其中。

Lennox-Gastaut症候群（LGS），是一種與年齡有關的隱源性或症狀性全身性癲癇症候群，即年齡依賴性癲癇性腦病的一種類型。其特點為發病年齡早，幼兒時期起病，發作形式多樣，智力發育受影響，治療較困難。是一種嚴重的癲癇類型。

Dravet卓飛症候群，又稱嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇，是一種少見的由遺傳因素引起的癲癇性腦病，具有發病年齡早，發作類型多樣，發作頻率高，智能損害嚴重，藥物治療效果差等特點。

CBD藥物合法之路

2018年6月，美國FDA（美國食品藥品監督管理局）批准Epidiolex在美國上市銷售，用於治療2歲及以上患者的Lennox-Gastaut症候群或Dravet症候群相關的癲癇發作。

2019年9月，歐盟委員會（EC）批准EPIDYOLEX®（Epidiolex在歐洲的商標）在歐盟上市銷售，用於2歲及以上的癲癇病患者的治療。 EC的批准在歐盟28個成員國以及挪威，冰島和列支敦士登均有效。

2019年11月，英國國家醫療服務體系（NHS）批准了Epidyolex在英格蘭用於治療與LennoxGastaut綜合症（LGS）或Dravet症候群相關聯的癲癇發作。

2020年2月，GW Pharmaceuticals向美國FDA提出Epidiolex的補充新藥申請（sNDA），申請擴大Epidiolex的適用範圍，用於治療與結節性硬化症（TSC）有關的癲癇發作。

2020年3月，GW Pharmaceuticals向歐洲藥品管理局（EMA）提交了一份變更申請，申請批准Epidyolex用於治療與結節性硬化綜合症（TSC）相關的癲癇發作。

2020年4月，美國禁毒署將Epidiolex移出“管制物質法（CSA）”的附表V。醫生可以更容易開具Epidiolex的處方，不會受到國家處方藥監測計劃的阻礙。處方的有效期也跟其他非管製藥物一樣，延長到1年。各州的藥房大幅增加這種藥物的儲備，患者也可以跨藥房購買。

2020年8月，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准其大麻二酚藥物Epidiolex口服製劑，用於治療1歲及以上“結節性硬化症（TSC）”患者相關的癲癇發作。

Epidiolex已經成為這兩年GW Pharmaceuticals收入的主要來源，2018年6月，美國FDA批准Epidiolex上市銷售，同年11月，GW才將其推向市場。 2019年，Epidiolex在美全年銷售收入就達到了3.113億美元。

台灣卓飛協會(Taiwan Dravet Syndrome Association)。

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